?

Log in

No account? Create an account

Previous Entry Share Next Entry
Первые спасенные жизни на счету генной терапии
imbg
Статья в ScienceDaily в рассказывает о том, что есть надежды вылечить 4 детей с наследственным заболеванием, вызванным мутацией в ферменте , участвующем в синтезе допамина - важного нейромедиатора. Дети с таким заболеванием страдают  AADC (aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency), и обычно умирают в раннем детстве. 

Ученые Флоридского университета опубликовали пресс-релиз, где говорят о значительных улучшений в состоянии  больных детей они добились после внутричерепной инфекции рекомбинантным адено-ассоциированным вирусом с нужным геном (такие вирусы считаются безопасными, и на сегодня являются одной из самых перспективных способов доставки генов в клетки и органы).



До терапии дети почти были не способна двигаться. Сегодня они уже могут делать довольно сложные движения, вплоть до попытки встать (немыслимое для таких больных), а также начали набирать вес и вообще радоваться жизни (фото сверху).

По материалам Биомолекула.Телетайп.

promo imbg september 10, 2015 18:16 3
Buy for 10 tokens
Наконец я собрался и запустил свой сайт: без особой концепции и особых навыков, а как-то просто так, щоб було: starokadomskyy.com Изначально, я хотел сделать его неким онлайн-резюме, которое я б использовал при поиске новых позиций. однако практика показала, что никто не будет копаться в…

  • 1
Как радостно за детей! Это будет настоящий прорыв, если им удастся!
У меня аут опиумное заболевание и я тоже жду, что в этом направлении что-то изменится.

Доставку вирусами уже отрабатывают, и она вроде многообещающа. Но пока никто не может гарантировать, что через 10-20 лет это невызовет что-то неожиданное и опасное - мы на самом деле очень мало знаем о длительных последствиях таких методов.

Даже если через 20 лет и вызовет, то что? Речь ведь о тех, кто без лечения всё равно не выжил бы.

тут возникает масса этических вопросов, и как всегда начинается троллин по типу - а если не 20,а 10? а 8? а5? А если у негров это быстрее? ну и так дальше - посмотрите что с ГМО происходит. А тут -искусственно (!) вводить в мозг (!!) вирус (!!!) генномодифицированный (!!!!) детям (!!!!!). К сожаленью, такие споры- обычная реальнось для ученых, с которыми мы вынуждены считаться, не смотря на явный идиотизм.
Вот кстати, если интересно, мы когда-то делали разбор некоторых пунктов: http://biomolecula.ru/content/545

Они будут вынуждены согласиться.Про последствия через 5,8,10,20 лет можно точно так же сказать о всей современной жизни. Введение вируса ничуть не менее естественно чем питание продуктами быстрого питания и вообще термически обработанными.

Это действительно очень сложный вопрос. Сегодняшний анти-ГМОшный бум - наилучшая иллюстрация того, к чему приводит высокомерное отмахивание от "реплик из толпы". Т.е. общественное мнение может резко затормозить любые перспективные исследования.

А когда в США разрешили генную терапию. Мне казалось, что был мораторий. Или мораторий только на широкое внедрение в клинику?

Я даже затрудняюсь ответить - я как-то не слежу, просто новость поразила (кроме генной терапии, тут еще и инъекция вируса в мозг: хоть вирус вроде и безопасный, все равно постоянно слышаться дебаты, что "вдруг он реверснет во что-то инфекционное или канцерогенное")

Скорее это исключение для тяжелого недуга и "в качестве экспериментальной методики лечения"

Скорее даже - "для 100% смертельного", т.к. шансов даже пошевелиться без лечения у детей не было

  • 1